De tijd dat Pharming zich in een continue doodsstrijd bevond, ligt ver achter ons. Inmiddels zijn niet alleen de financiën onder controle, maar heeft het medicijn Ruconest – dat wordt gebruikt tegen acute aanvallen van een zeldzame zwellingsziekte – een broertje erbij gekregen: Joenja is net goedgekeurd in de Verenigde Staten en moet bij Pharming voor groei zorgen. Joenja (merknaam voor het middel leniolisib) strijdt tegen een nog zeldzamere (immuundeficiëntie)ziekte.

Ruconest blijft cashcow 
Met jaarlijks zo’n 200 miljoen dollar omzet blijft Ruconest voorlopig het fundament voor Pharming. In de aandeelhoudersvergadering (ava) bevestigde bestuursvoorzitter Sijmen de Vries dat Ruconest hoogstwaarschijnlijk ook na 2026, wanneer het patent afloopt, jaarlijks die 200 miljoen dollar aan omzet zal boeken. Misschien zelfs meer, wanneer de prijzen met de inflatie stijgen.

De markt waarin Ruconest zich begeeft is relatief klein en al erg druk, dus onaantrekkelijk voor nieuwe toetreders. Bovenal is Ruconest uiterst moeilijk te produceren: speciaal gefokte konijnen moeten worden gemolken en uit die melk wordt het medicijn gemaakt. Tot slot is het middel al bijna optimaal qua effectiviteit wanneer patiënten door een acute aanval worden getroffen.

Overigens blijkt Ruconest ook steeds vaker gebruikt te worden door patiënten die al preventieve medicijnen tegen de zeldzame zwellingen nemen. Preventieve medicijnen werken namelijk slechts beperkt en de gebruikers kunnen bij een aanval terugvallen op het middel van Pharming.  

Eerste stap naar groei 
Wereldwijd gaat het slechts over honderden in plaats van duizenden patiënten die met het nieuwe middel Joenja (hopelijk) geholpen kunnen worden. Zij zouden dan wel hun leven lang het medicijn moeten blijven nemen; met een prijs van grofweg een half miljoen dollar per jaar, kan dit voor Pharming behoorlijk aantikken. 

Pharming hoopt dat Joenja ook de basis kan vormen voor de bestrijding van andere ziektes. Ervaren beleggers in de biotechnologiesector weten echter dat dit soort verwachtingen vaak te optimistisch is. Ook het Leidse bedrijf heeft eerder al diverse andere ontwikkelingsprogramma’s stopgezet.  

Kruimels rapen 
De primaire strategie van Pharming is daarom niet om zelf veel te ontwikkelen. Omdat een aankoop van medicijnen of overname van andere biotechnologiebedrijven die een grote markt bedienen financieel onhaalbaar is, probeert Pharming zijn pijplijn vooral via licentieovereenkomsten van medicijnen tegen andere zeldzame ziektes aan te vullen.  

Aangezien het bedrijf vooral geïnteresseerd is in kansrijke medicijnen die al ver in de ontwikkelings- en goedkeuringsfases zitten, zal het evengoed de portemonnee flink moeten opentrekken. De 200 miljoen dollar contanten op de balans is dan snel op en dan kan een aandelenemissie nodig zijn. 

Pharming zal daarom teleurgesteld zijn dat slechts 54 procent van de stemmen in de ava akkoord ging (terwijl een twee derde meerderheid was vereist) om een extra 10 procent aandelen uit te mogen geven (aan een selecte groep aandeelhouders) voor overnames en licenties van kandidaatmedicijnen. Wel werd goedkeuring verleend voor de uitgifte van maximaal 10 procent nieuwe aandelen als beloning voor werknemers en bestuur. Bij grotere licentieovereenkomsten of overnames zal de onderneming echter terug moeten naar de huidige aandeelhouders. 

Inhaalslag 
Pharming is optimistisch over het aankopen van toekomstige licenties. Dankzij Ruconest en Joenja is het bedrijf uit Leiden voor verkopers een geloofwaardige en aantrekkelijke partij geworden, met een sterke financiële balans, positieve kasstroom en een functionerend distributienetwerk.  

De grote farmaceuten richten zich bijna uitsluitend op medicijnen die miljarden aan omzet genereren en laten de kleinere markten (veelal tegen zeldzame ziektes) aan anderen. Toch hebben zij er baat bij dat ook die medicijnen een succes worden. Dat is op moreel vlak goed nieuws (patiënten worden geholpen), maar ook op financieel vlak, doordat er vaak sprake is van succesbetalingen waar ze verder niets voor hoeven te doen. 

Met zijn strategie zet Pharming nu in op langetermijn-groei in plaats van winstgevendheid op de korte termijn. Met een gevulde pijplijn en een distributienetwerk dat beter wordt benut zal de winst ook een inhaalslag kunnen en moeten maken.